El trabajo, publicado por los doctores Guillermo Conte y Francisco Samaniego, busca evaluar la efectividad y seguridad de estas drogas en nuestra población. Para realizarlo, se hizo un análisis retrospectivo de ficha clínica electrónica del Hospital entre enero de 2018 y julio de 2024. Se recolectaron 15 casos de pacientes que cumplían con los criterios diagnósticos de mieloma, que habían recaído luego de uno o más tratamientos previos y que hubieran recibido alguna de las drogas en estudio como tratamiento de rescate.

“A nivel internacional está ampliamente demostrado que estos fármacos son seguros y efectivos; sin embargo, siempre son importantes los estudios de la vida real y en población local para apoyar o impulsar su incorporación a programas nacionales de tratamiento”, explica el Dr. Samaniego.

Pero ¿qué es el mieloma múltiple? Es un cáncer que se origina en las células plasmáticas de la médula ósea y provoca síntomas como la anemia, la insuficiencia renal y lesiones en los huesos. En Chile, afecta a 3 de cada 100 mil habitantes y representa al 10% de los cánceres hematológicos.

Según los especialistas, “el principal desafío es rescatar aquellos casos en que se hacen resistentes a las dos mejores drogas incluidas en programas nacionales de tratamiento: bortezomib y lenalidomida. Para esto, el uso de medicamentos de segunda línea es fundamental. Pese a su alto costo y difícil acceso, ya están disponibles en nuestro país. Sabemos que son efectivos, seguros y que a través de solicitudes de uso especial hay hospitales que llegan a adquirirlos, o sea, en la práctica ya están, pero hay que evaluar e incorporarlos formalmente en el programa de garantías explícitas de salud (GES)”.

Uno de los hallazgos más importantes fue que más del 93% de los pacientes respondió al tratamiento y, en promedio, lograron mantener la enfermedad controlada por más de 20 meses. En algunos casos, se mantuvieron estables por más de tres años, sin complicaciones agudas del mieloma.

"Los resultados fueron favorables en comparación a estudios internacionales con el uso de estas drogas: adecuadas tasas y profundidad de respuesta al tratamiento y respuestas duraderas en el tiempo", comenta el Dr. Samaniego. "Hay pacientes que se mantuvieron meses e incluso años con la enfermedad controlada, sin progresión y permitiéndoles una buena calidad de vida".

El estudio incluyó a pacientes especialmente complejos, con edad media de 67 años y que habían recibido en promedio tres líneas previas de tratamiento. Un 86% era refractario a lenalidomida y casi la mitad era refractaria a bortezomib. Los resultados sorprendieron al equipo médico al obtener respuestas duraderas, incluso pese a reducir las dosis de los medicamentos en pacientes frágiles. Esto fue especialmente notable, considerando las diferentes comorbilidades que presentan estos pacientes debido a su edad, como hipertensión, diabetes, obesidad, enfermedad cardíaca avanzada y enfermedad renal crónica.

“Dada la edad avanzada y múltiples comorbilidades de nuestros pacientes, tuvimos que usar dosis reducidas o solo combinación de dos drogas en varios pacientes. Esto posiblemente determinó que las respuestas fueran menos profundas; sin embargo, al permitir mantener el tratamiento en el tiempo, las respuestas fueron duraderas en esta población de pacientes frágiles,” mencionaron los especialistas.

Además del beneficio en sobrevida, estos fármacos son costo-efectivos. Si bien el valor de estos medicamentos es alto, al lograr altas tasas de respuesta y mantener el mieloma controlado en el tiempo, eventualmente permitirían disminuir los costos asociados a complicaciones del mieloma, como son fracturas patológicas que requieren cirugías, hospitalizaciones, necesidad de hemodiálisis, etc.

“Estos pacientes no se hospitalizan constantemente por complicaciones del mieloma ni requieren transfusiones frecuentes. En algunos casos, se evita que lleguen a diálisis, lo cual representa un gran ahorro para el sistema público. Los medicamentos pueden funcionar como puente para el trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos a través de la comisión nacional de trasplante”, indica el Dr. Samaniego. “Para acceder a este tratamiento es necesario que el mieloma esté con un adecuado nivel de respuesta al tratamiento y es frecuente que ello no se logre con las drogas disponibles en programas ministeriales. Por ello, estos nuevos medicamentos podrían aportar beneficios significativos”.

Actualmente, los programas estatales solo cuentan con financiamiento para bortezomib y lenalidomida, además de otras drogas antiguas y menos efectivas como melfalán, ciclofosfamida y talidomida, por lo que las alternativas de tratamiento para pacientes que recaen y son resistentes a las drogas de primera línea es realmente limitado. El aporte de este estudio es tratar de fomentar la incorporación de estas drogas en programas ministeriales de financiamiento, como en el GES y el programa de Drogas de Alto Costo (DAC).

Según los especialistas ya hay señales de cambio. “En la última guía ministerial de mieloma estas drogas son mencionadas como medicamentos que posiblemente se van a incorporar a futuro. Además, hay trabajos por parte de la Sociedad Chilena de Hematología y el Grupo Chileno de Estudio de Mieloma para impulsar el financiamiento de estas drogas”.